HAEⅠ型/Ⅱ型患者の予防治療への負荷に関する調査
［海外データ］

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Radojicic C, et al. Allergy Asthma Proc. 2021 May 1, 42(3):S4-S10
（著者にBioCryst Pharmaceuticalsの社員及びBioCryst Pharmaceuticalsより講演料、コンサルタント料等を受領しているものが含まれる。）

試験概要

試験デザイン

オンライン調査（2020年5月20日～6月10日）

対象

米国在住のHAE予防治療を受けている18歳以上のHAEⅠ型又はⅡ型患者75例

方法

オンライン調査を用いて患者特性、現在の予防治療における体験などのデータを収集した。合意度の評価には4点リッカート尺度（強く同意する、やや同意する、やや同意しない、強く同意しない）を用いた。「やや同意する」と「強く同意する」の回答は、特に記載がない限り「同意」として報告された。すべてのデータを匿名化し、記述統計分析を行った。割合の統計的有意性を評価するために z検定を用いた。統計は重み付けされておらず、人口統計学的な変動は考慮されていない。

限界

患者、介護者、医師を対象とした調査に共通する限界に加え、調査対象患者は主に女性であった。患者のサンプルサイズが小さく、特にサブグループでは統計的な有意差が得られなかった。

患者背景

平均年齢は44.1歳、患者の80％が女性、77％がHAEⅠ型、85％が主にアレルギー・免疫学の医療専門家によるHAE治療を受けており、39％が疾患管理を支援する介護者を有していた。HAEの診断からの平均経過時間は24.6年、HAE治療の平均期間は15.1年であった。患者は調査完了前の6か月間で平均約1か月に1回の発作を経験したと報告した。

予防薬の使用状況

患者の84％が皮下注射による予防薬を使用していると報告した。このうちの53％がラナデルマブ、25％が皮下注射C1-INH（HaegardaR）、8%が静脈注射C1-INH（CinryzeR）、4%が経口アンドロゲンの使用を報告した。
ラナデルマブを使用している患者の68%と皮下注射C1-INH を使用している患者の37% は、調査完了時点で現在の予防的治療を 1 年以上受けていた。
ほとんどの患者は、過去少なくとも一度は、予防薬として静脈注射C1-INH（64%）、ラナデルマブ（61%）、またはアンドロゲン（56%）を使用したことがあると報告した。
HaegardaR: 本邦承認名 Berinert SC, Berinert P（オンデマンド用）
CinryzeR: 本邦未承認
アンドロゲン: 本邦ではHAEには未承認

患者報告による予防療法の使用状況（N = 75）
治療法は投与経路別に分類：皮下投与（SC）、静脈内投与（IV）、経口投与。複数の予防薬を併用した患者もいた。
SC = 皮下,注射 IV = 静脈注射,C1-INH = C1エステラーゼ阻害剤

HAE治療への負荷

予防治療の課題

予防治療を受けているHAE患者の73%が「針が不快」、68%が「注射/点滴が不快」、84%が「必要な時と場所で投薬できることを望む」という設問に、「非常にそう思う」あるいは「ややそう思う」と回答した。

「該当しない」および「わからない」の回答を除外しており、回答のベース値は異なる

精神的健康への影響

患者は、新しい予防薬開始時に精神的負荷を感じると報告しているが、時間の経過とともに負荷が軽減していることが示唆される。
たとえば、現在の予防治療を6ヵ月以内に開始した患者の71%がHAE治療薬を継続的に使用することに対する不安を報告したが、7ヵ月以上前に開始した患者ではその割合は42%であった。

「該当しない」および「わからない」の回答を除外しており、回答のベース値は異なる
HAE患者における治療負担の心理的影響